Хвороба Альцгеймера є нейродегенеративним захворюванням, що уражає мільйони людей по всьому світу. Даний стан є поступовим та незворотнім – проте нові дослідження дізнались як можна зупинити хворобу, та навіть як відновити головний мозок після неврологічних пошкоджень, що були завдані хворобою.

Хвороба Альцгеймера уражає більше 5 мільйонів американців згідно з Національним Інститутом Старіння.

Цей розлад пов’язували з накопиченням бляшок та неправильною роботою білків головного мозку. Більшість існуючих досліджень сфокусувались на накопиченні білка амілоїд бета, проте останні дослідження використали новітні методи сканування для вивчення іншого білка, що називається тау.

У здоровому головному мозку білок тау забезпечує правильну роботу нейронів. Головний мозок має щось на кшталт транспортної системи, що переносить частки клітин, поживні молекули та інші необхідні матеріали по шляхам, що нагадують рейки.

У нормі тау допомагає рейкам бути прямими. У випадку хвороби Альцгеймера білок тау збирається у клубки, що є токсичними волокнами, які шкідливі для головного мозку. Після цього рейки більше не можуть залишатись прямими, і це приводить не тільки до слабоумства, проте і до багатьох інших нейродегенеративних захворювань, у тому числі і до прогресивної супрануклеарного паралічу та корктикобазальної гангліонарної дегенерації.

Наразі дослідники вивчили поведінку тау білка у мишей та мавп, а також способи зменшення їхньої кількості. Результати дослідження були опубліковані у виданні Science Translational Medicine.

Вивчення тау білка та способів лікування у мишей

Науковці вивчали генетично модифікованих мишей, що виробляли мутовану версію тау білка, який згортається більш легко і тому більше схильний до формування клубків.

У таких мишей клубки утворювались у віці 6 місяців, а перші ознаки неврологічних пошкоджень з’явились у віці 9 місяців.

Науковці використали антисенсовий олігонуклеотид для зменшення рівня білка тау. Антисенсові олігунуклеотиди є одиничними ланцюгами нуклеїнових кислот, що зв’язуються з потрібною РНК, зменшуючи або модифікуючи її експресію. Такі олігонуклеотиди були синтезовані дослідниками для терапевтичних цілей.

РНК є посередником у передачі генетичної інформації між ДНК та білками. Проте синтетично синтезовані антисенсові олігонуклеотиди роблять неможливою передачу інформації від ДНК, адже вони руйнують РНК.

Команда дослідників вводила мишам на 9 місяці життя антисенсовий олігонуклеотид, що гальмував синтез тау білка, кожен день протягом місяця. Науковці також вимірювали загальну кількість тау РНК, тау білка, клубків тау білка у головному мозку мишей поки вони не досягнули 12-місячного віку.

Синтетичні молекули зменшували кількість тау білка та усували пошкодження

Всі три вимірювані параметри були значно знижені у мишей, яким вводили полінуклеотиди, в порівняні з контрольною групою плацебо.

Більше того, рівень тау біла та клубків тау білка були значно менші у мишей у віці 12 місяців, у порівнянні з 9 місячними мишами, яких ще не лікували. З цього можна зробити припущення, що антисенсові олігонуклеотиди не тільки послабили утворення клубків, проте також і зменшили кількість вже існуючих білків.