fbpx

Новітня генна терапія повертає слух та рівновагу


Новітня генна терапія повертає слух та рівновагу

Покращена генна терапія відновлює слух та рівновагу в генетично глухих мишей, згідно з новим дослідженням. За допомогою новітніх методів миші змогли розрізняти звуки гучністю в 25 децибел, що можна порівняти з шепотом.

Головною ідеєю генної терапії є доставка відредагованої терапевтичної ДНК до геному клітин, що допомагає вилікувати захворювання.

Віруси можуть бути змінені у лабораторії для того, щоб слугувати вектором, який переносить необхідну ДНК до клітини. Аномальна експресія генів після цього виправляється і генетичне захворювання «виліковується».

Попередні дослідження використовували вектори у спробах відновити слух у глухих мишей. Проте такі вектори змогли проникати тільки до внутрішніх волоскових клітин равлика.

Равлик – це спіралевидна трубка, що перетворює звуки на нервові імпульси та відправляє інформацію до головного мозку. Маленькі волоски у равлику вібрують для передачі інформації про звук головному мозку.

Два нові дослідження, що були опубліковані у виданні Nature Biotechnology, зайшли ще далі у дослідженні векторів, щоб дізнатись, чи інші волоскові клітини у равлику, яких важче дістатись, можуть бути вилікувані.

Перше дослідження, що було проведене Гарвардською Медичної Школою, дозволило розробити новий синтетичний вектор, що називається Anc80.

Нове дослідження виявило, що Anc80 може вдало переносити гени до важко доступних ділянок равлика. «Ми показали, що Anc80 працює значно краще що стосується інфікування клітин, що знаходяться у внутрішньому вусі. Знаючи більше 100 генів, що можуть спричиняти глухоту у людей, є багато пацієнтів, які зрештою отримають користь від нашої технології»

Друге дослідження перевірило Anc80 на моделі мишей із захворюванням Ушера. Синдром Ушера є генетичним захворюванням, що спричиняється порушенням розвитку клітин внутрішнього вуха. Такий стан викликає часткову або повну втрату слуху та зору, зі станом що постійно погіршується, і зрештою навіть впливає на рівновагу.

Науковцям стало цікаво, чи доставка виправленого гену до мишачої моделі з синдромом Ушера, зможе покращити слух та рівновагу.

«Ця стратегія є найбільш ефективною, з усіх протестованих нами. Зовнішні волоскові клітини посилюють звук, дозволяючи внутрішнім волосковим клітинам відправляти сильніші сигнали до головного мозку. Тепер ми маємо систему, що добре працює та повертає слухову та вестибулярну фукцію до рівня, якого не вдалось досягнути до цього.»

Миша змогла чути звуки, що можна порівняти з шепотом

Науковці вивчали мишей з мутацієюUsh1c – мутацією, що спричиняє синдром Ушера 1с. Ця мутація не дозволяє білку гармонін працювати належним чином, що спричиняє псування волоскових клітин, що сприймають звук, а це згодом призводить до погіршення слуху.

Внесення правильної версії гена Ush1c до внутрішнього вуха незадовго після народження стимулювало нормальну роботу білка гармоніну. Більше того, волоскові клітини відповідали на звукові хвилі та передавали повідомлення головному мозку, підтримуючи функцію слуху.