У всьому світі десятки мільйонів людей живуть з ВІЛ. Поки науковці та медики не мають тривалих ліків від вірусу, дослідники зробили вражаюче відкриття: їм вдалось знищити інфекцію ВІЛ-1 у мишей.

Згідно з Центром за Контролем та Попередженням Захворювань, більше 36 мільйонів людей у всьому світі живуть з ВІЛ, 1.2 мільйони з яких живуть у США.

Поки що немає ліків від цієї інфекції, проте науковці вже дуже близько до відкриття таких. Використовуючи генетичне редагування, яке ще носить назву CRISPR/Cas9, науковцям вдалось успішно позбутись провірусу ВІЛ-1 з трьох тваринних моделей.

Провірус – є неактивною формою вірусу. Ця стадія проходитись, коли вірус інтегрується до генетичного апарату клітини-господаря. У випадку ВІЛ, клітини-господарі, так звані CD4 клітини. Як тільки вірус інтегрується до ДНК CD4 клітин, він передається до кожного наступного покоління CD4 клітин.

У даному дослідженні використовувались три мишачі моделі, у тому числі й гуманізована модель, де миші були генетично модифіковані і містили імунні клітини людини, які були інфіковані ВІЛ-1.

Нове дослідження, що було опубліковане у виданні Mokecular Therapy, було побудоване на попередніх роботах цієї ж команди, протягом яких науковці використовували генетично модифікованих гризунів для того, щоб продемонструвати методику видалення ВІЛ-1-інфікованих сегментів ДНК.

«Наше теперішнє дослідження є більш повним. Ми підтвердили дані отримані з попередніх робіт та покращили ефективність методики редагування генів. Ми також показали, що цей підхід є ефективним на двох інших мишачих моделях, одна з яких відображала гостру інфекцію, а інші – хронічну, чи латентну, форму інфекції у клітинах людини»

Підхід з редагування генів був ефективним у 96% випадків

Науковцям вдалось інактивувати ВІЛ-1, значно зменшивши експресію РНК вірусних генів в органах та тканинах генетично модифікованої миші. Якщо говорити конкретно, то експресія РНК була зменшена на 60-95%.

Дослідники перевірили свої результати заразивши мишей вірусом EcoHIV – еквівалентом ВІЛ-1 у людей. Метод CRISPR/Cas9 був до 96% ефективним у видаленні вірусу EcoHIV.

Остання мишача модель отримала трансплантовані клітини імунної системи людини та була інфікована вірусом ВІЛ-1.

Однією з причин відсутності ліків для ВІЛ, є здатність вірусу «ховатись» у геномі Т клітин, де він живе у латентній формі. Саме тому дослідники використали технологію CRISPR/Cas9 для мишей з інфікованими Т клітинами.

Після одного раунду редагування генів, вірусні сегменти були видалені з людських клітин, які були інтегровані до тканин та органів мишей. Науковцям вдалось «видалити» про вірус з селезінки, легень, серця, тонкого кишечника та головного мозку після однієї терапії.

Дослідники стали на крок ближче до відкриття ліків проти ВІЛ

Дане дослідження є першим, якому вдалось зупинити реплікацію вірусу ВІЛ-1 та повністю знищити його з інфікованих клітин тварин.